To barn døde etter å ha fått medisin mot spinal muskelatrofi

Barna døde fem til seks uker etter å ha fått Zolgensma – en form for genterapi, som er blitt omtalt som «verdens dyreste medisin» – opplyser det sveitsiske legemiddelfirmaet.

– Selv om akutt leversvikt er en kjent bivirkning, er dette de første tilfellene med dødelig utfall, opplyser Novartis. De sier de vil oppgradere pakningsvedlegget og spesifisere at det er meldt om dødsfall som følge av leversvikt.

De to barna døde i Russland og Kasakhstan. De to landenes helsemyndigheter er varslet. Det samme er andre land der Zolgensma brukes, skriver produsenten i en epost.

I oktober i fjor bestemte Beslutningsforum at legemiddelet skulle tilbys i Norge. Behandlingen, som er designet for å ha livslang virkning, skal tas før symptomer oppstår, og det er derfor først og fremst nyfødte som vil få tilbudet.

SMA er en alvorlig, sjelden sykdom som forårsaker muskelsvinn. Årsaken er en genfeil. I Norge antas det at cirka 50 personer under 18 år har SMA, mens tallet for personer over 18 år ikke er kjent, ifølge Helsenorge.no. I Europa og USA anslås SMA å opptre ved henholdsvis 1 av 4.000 og 1 av 10.000 fødsler, ifølge NORD, en amerikansk nasjonalforening for sjeldne sykdommer.